Le taux de facteur IX nécessaire au maintien de l'hémostase est de l'ordre de 30%.
En cas d'accident sévère, il peut être nécessaire d'atteindre un niveau circulant de 50%, voire de 80% pour les chirurgies les plus lourdes.
La prophylaxie et le traitement reposent par ailleurs sur l'administration de concentrés de facteur IX dérivés de plasmas ou recombinants.
En présence d'anti-facteur IX, il est possible de recourir à du facteur VIIa recombinant et à des complexes prothrombiniques activés comme le FEIBA®(1).
D'autres moyens thérapeutiques peuvent être mis en œuvre dans certaines situations spécifiques.
La Desmopressine (Minirin®) ne peut pas être utilisée dans l'hémophilie B.

(1) Factor Eight Inhibitor Bypassing Activity

Il repose sur la mesure des taux de facteur IX, la recherche et, le cas échéant, le titrage d'un inhibiteur spécifique.

Dans le cas d'un traitement par le facteur VII activé recombinant, l'activité de cette substance doit être mesurée.

Selon des travaux récents, les tests de coagulation globaux, comme le test de génération de thrombine, peuvent constituer des outils utiles et performants pour adapter la thérapeutique substitutive chez les patients ayant un inhibiteur.